[article]
| Titre : |
Maladies rares : l'ère des traitements |
| Type de document : |
texte imprimé |
| Auteurs : |
Françoise Dupuy Maury |
| Editeur : |
Inserm, 2024 |
| Article : |
p.24-35 |
| Langues : |
Français (fre) |
in Inserm le magazine > 059 (01/2024)
| Descripteurs : |
thérapeutique
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| Mots-clés : |
maladie rare |
| Résumé : |
Dossier sur la prise en charge thérapeutique des maladies rares. Définition et données chiffrées ; le dynamisme des associations et la mise en place de Plans nationaux maladies rares (PNMR) ; la complexité du diagnostic, liée aux délais de traitement des séquençages et de l'analyse des données ; le problème du dépistage à la naissance ; les progrès de la thérapie génique, exemples ; l'intérêt de l'approche pharmacologique pour certaines maladies (mucoviscidose) ; la prescription compassionnelle ; exemples de pistes de recherche ; le partenariat avec les associations et fondations. |
| Nature du document : |
documentaire |
| Genre : |
article de périodique |
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Maladies rares : l'ère des traitements
de Françoise Dupuy Maury
In Inserm le magazine, 059 (01/2024), p.24-35
Dossier sur la prise en charge thérapeutique des maladies rares. Définition et données chiffrées ; le dynamisme des associations et la mise en place de Plans nationaux maladies rares (PNMR) ; la complexité du diagnostic, liée aux délais de traitement des séquençages et de l'analyse des données ; le problème du dépistage à la naissance ; les progrès de la thérapie génique, exemples ; l'intérêt de l'approche pharmacologique pour certaines maladies (mucoviscidose) ; la prescription compassionnelle ; exemples de pistes de recherche ; le partenariat avec les associations et fondations.
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Maladies rares : l'ère des traitements / Inserm (2024) in Inserm le magazine, 059 (01/2024)